Magyar kutatók áttörése: új diagnosztikai módszer teheti biztonságosabbá a génterápiákat

A már engedélyezett génterápiák – mint a vakság ellen alkalmazott Luxturna vagy a gerincvelő-eredetű izomsorvadásra adott Zolgensma – életminőséget átalakító javulást hozhatnak a betegeknek.  

Ezeket a terápiákat adenoasszociált vírusokkal (AAV) juttatják be az emberi szervezetbe. A szervezet természetes környezetben találkozik mind az AAV-kkal, mind az olyan vírusokkal, mint a Covid-oltásokban (Vaxzevria, Szputnyik V) használt adenovírusok. Mindkét víruscsalád esetében a szervezet ellenanyagokat termel, függetlenül attól, hogy a találkozás természetes fertőzés vagy terápiás célú bejuttatás útján történt. Ha a beteg korábban – gyakran tünetmentesen – már fertőződött azzal az AAV-típussal, amelyet a génterápiában használnak, akkor a meglévő ellenanyagok jelentősen csökkenthetik vagy teljesen semlegesíthetik a terápia hatását. Ezrét a génterápiák alkalmazása előtt mérni kell az AAV-specifikus ellenanyagszintet a szervezetben.  

Eddig minden kutatólabor és gyógyszercég külön-külön fejlesztett ki és tartott fenn erre saját módszert. Ez egyrészt drága és nem hatékony, másrészt a módszerek sokfélesége hozzájárul ahhoz, hogy nehéz a kutatási eredmények megismétlése laboratóriumok között, ami a kutatásra fordított források nem optimális felhasználását jelenti.  

A magyar kutatók által kifejlesztett új módszer (coreTIA) vérmintából méri a génterápiás vírust semlegesítő ellenanyagszintet. A korábbi módszerekhez képest sokkal megbízhatóbban működik, kevesebb mintából, és statisztikai kiértékeléssel minden eredményhez megbízhatósági pontszámot ad.  

A Semmelweis Egyetem Szemészeti Klinikája, a Pécsi Tudományegyetem Grastyán Endre Transzlációs Kutatóközpontja, a Leuveni Katolikus Egyetem Idegtudományi Intézete, a HUN-REN Kísérleti Orvostudományi Kutatóintézet (HUN-REN KOKI), a Femtonics Kft. és a HUN-REN Természettudományi Kutatóközpont (HUN-REN TTK) együttműködésének köszönhetően emberi, főemlős-, macska-, illetve egérvérmintákon is vizsgálták az új diagnosztikai módszer alkalmazhatóságát. Ez a többfajú validáció különösen fontos, mivel az új génterápiás módszerek fejlesztésében az állatmodellek továbbra is kulcsszerepet játszanak a ma még nehezen kezelhető betegségek megértésében és kezelésében. Az egységes módszertan lehetővé teszi, hogy az új terápiák preklinikai és klinikai vizsgálatait következetesen lehessen elvégezni a fejlesztés különböző szakaszaiban.  

A tudás megosztása: gyorsabb út a gyógyuláshoz  

Azért, hogy minél több beteg juthasson hozzá az életminőségét javító – sokszor betegenként akár százmillió forintos – génterápiához, a fejlesztési és diagnosztikai költségeket csökkenteni kell. Ennek egyik módja egységes, validált diagnosztikai standardok bevezetése, ahelyett, hogy minden intézmény külön-külön fejleszti ki és tartja fenn a saját módszerét, magyarázzák a szakemberek.  

A HUN-REN TTK kutatói azzal, hogy módszerüket a szoftveriparban alkalmazott módon, egy mindenki számára hozzáférhető, lépésről-lépésre követhető protokoll formájában nyílt forráskóddal elérhetővé tették a nemzetközi kutatótársadalom számára, támogatni szeretnék, hogy az orvoslásban is nyílt, átlátható és mindenki által ellenőrizhető módszerek adják a költséghatékony és biztonságos terápiák alapját.  

 – mondta Dr. Hillier Dániel vezető kutató, a HUN-REN Természettudományi Kutatóközpont Látás Rendszerszintű Neurobiológiája Kutatócsoport vezetője.  Ezért a coreTIA-módszer ingyenes megosztásával (a kutatók eredményeiket a Frontiers in Immunology vezető szaklapban publikálták) lehetővé teszik, hogy a laboratóriumok a világ bármely pontján ugyanazt a megbízható standardot használják a génterápiára adott immunválasz mérésére, és egymás munkájára tudjanak építeni. A kutató szerint ugyanis